新聞事件
今天看到一篇去年麥肯錫對腫瘤治療現狀、機會(huì )、與挑戰的分析。這篇文章指出未來(lái)腫瘤治療將有五大趨勢，即更小人群、更短產(chǎn)品壽命、組合療法更為普及、價(jià)值從盲目治療到預防、精準治療的轉移、和新治療/診斷技術(shù)的不斷出現。伴隨這些趨勢會(huì )出現新的市場(chǎng)機會(huì )，早期診斷、全新療法（如CAR-T、RNA、DNA療法）、精準治療（如新抗原、自體細胞療法）、和新疾病監測技術(shù)（如液體cDNA監測）等領(lǐng)域將增長(cháng)迅速。當然也會(huì )有諸多挑戰，如監管支付部門(mén)在技術(shù)復雜快速變化的環(huán)境下如何導向、如何利用大數據提煉有效知識、新療法的靶向遞送難題、招募病人日趨困難等。該文預測10年后腫瘤治療將與現在大不相同。
藥源解析
現在腫瘤是生命科學(xué)基礎研究的主要方向，也是制藥工業(yè)最主要業(yè)務(wù)?，F在市場(chǎng)總額已經(jīng)超過(guò)1000億美元，預計2020年將達到1600億美元。腫瘤治療正在經(jīng)歷快速深刻變革，所有參與者需要及時(shí)了解趨勢才能順應歷史潮流，否則盡管這個(gè)市場(chǎng)非常龐大你也未必能分到一杯羹。
文中提到的產(chǎn)品壽命在快速縮短對制藥業(yè)是個(gè)重要的提醒。20年前HER2抗體赫賽汀上市近10年后才有一個(gè)小分子競爭產(chǎn)品Tykerb出現,而最新的一類(lèi)抗癌藥物PARP抑制劑四年內可能會(huì )有5個(gè)同類(lèi)藥物上市。實(shí)際上Tykerb從來(lái)沒(méi)對赫賽汀構成威脅，ALTTO失敗后基本就退出江湖了。赫賽汀真正的競爭者是羅氏自己的HER2-ADC藥物Kadcyla和HER2/HER3二聚抑制劑Perjeta。
多種因素導致這個(gè)變化。20年前抗體藥物和靶向治療都是新生事物，相信的企業(yè)不多、有能力參與的更少。當時(shí)病人參與也沒(méi)有現在這樣積極，信息傳播因為沒(méi)有網(wǎng)絡(luò )也不如現在通暢。當年Slamon招募赫賽汀第一個(gè)病人時(shí)那人說(shuō)第二天準備全家到墨西哥最后一次度假就等死了，結果Slamon在她出發(fā)當天又打電話(huà)勸她參加試驗才感動(dòng)了這個(gè)病人，結果她20年后還健在。當然其它疾病或者控制較好、或者技術(shù)太不成熟、或者支付難度太大也把資本向腫瘤驅趕。
開(kāi)發(fā)速度成了非常關(guān)鍵的因素。獲得FDA的優(yōu)先審批（或收購優(yōu)先評審券）、加速審批、和突破性藥物資格已經(jīng)是基本配置?？煽康纳飿擞浛梢赃x擇高應答病人、更快觀(guān)測到療效和上市，至少有條件提前上市。前十大制藥公司50%的三期臨床有伴隨診斷試劑。相對罕見(jiàn)、缺少標準療法的腫瘤也更容易上市，估計2020年有一半以上腫瘤藥物銷(xiāo)售來(lái)自相對罕見(jiàn)腫瘤。即使這樣以后專(zhuān)利沒(méi)用完藥先死了的事件會(huì )越來(lái)越多。組合療法是規避這個(gè)風(fēng)險的一個(gè)策略。如Yervoy作為單藥已經(jīng)市場(chǎng)有限，但現在有80個(gè)組合療法試驗在進(jìn)行。
精準治療和早期檢驗也是很確定的趨勢。以前即使知道癌癥可能不是一種疾病治療也基本是一種療法，就是三光政策?，F在腫瘤不僅越分越細，而且已經(jīng)很精細的亞型仍然需要組合療法，可見(jiàn)原來(lái)的治療多么野蠻。早期腫瘤和轉移腫瘤惡性程度不可同日而語(yǔ)，治療也容易得多，病人生活質(zhì)量也損傷較小，所以早期診斷治療是多贏(yíng)的結局。治療之外的諸多機會(huì )也值得關(guān)注，但因和制藥關(guān)系較遠就不一一描述了。
